Đơn xin cấp phép này nhằm mục đích phê duyệt giredestrant như một phương pháp điều trị bổ trợ cho người lớn mắc ung thư vú giai đoạn I đến III, có thụ thể estrogen (ER) dương tính và thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì người 2 (HER2) âm tính.
Dự kiến Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) sẽ đưa ra quyết định trước ngày 30 tháng 11 năm 2026.
Levi Garraway, giám đốc y khoa kiêm trưởng bộ phận phát triển sản phẩm toàn cầu của Roche, cho biết: “Giredestrant đại diện cho bước tiến lớn đầu tiên trong liệu pháp nội tiết đối với ung thư vú giai đoạn sớm có thụ thể estrogen dương tính trong nhiều thập kỷ, giai đoạn mà cơ hội chữa khỏi cao nhất.
“Việc FDA chấp thuận hồ sơ đưa chúng ta đến gần hơn với việc thiết lập một tiêu chuẩn chăm sóc mới, có tiềm năng thay đổi căn bản mô hình điều trị cho những người mắc bệnh ở giai đoạn đầu.”
Việc chấp thuận hồ sơ dựa trên dữ liệu giai đoạn III từ nghiên cứu lidERA về ung thư vú. Kết quả cho thấy liệu pháp bổ trợ giredestrant làm giảm 30% nguy cơ tái phát bệnh xâm lấn hoặc tử vong so với liệu pháp nội tiết tiêu chuẩn.
Sau ba năm, 92,4% bệnh nhân trong nhóm giredestrant vẫn không bị tái phát bệnh xâm lấn, so với 89,6% ở nhóm đối chứng.
Lợi ích về thời gian sống không mắc bệnh xâm lấn (iDFS) được ghi nhận nhất quán trên các nhóm phụ có ý nghĩa lâm sàng. Dữ liệu về thời gian sống tổng thể hiện vẫn chưa hoàn chỉnh, nhưng đã quan sát thấy xu hướng tích cực.
Việc ngừng điều trị do tác dụng phụ xảy ra ở 5,3% bệnh nhân dùng giredestrant và 8,2% bệnh nhân dùng liệu pháp tiêu chuẩn.
Các phân tích đang diễn ra và bổ sung từ chương trình nghiên cứu giredestrant, bao gồm cả các bài trình bày dữ liệu gần đây tại Đại hội Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ năm 2026, tiếp tục hỗ trợ hồ sơ lâm sàng của giredestrant đối với ung thư vú giai đoạn sớm và giai đoạn tiến triển có thụ thể estrogen dương tính.
FDA cũng đã chấp thuận đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho sự kết hợp giữa giredestrant và everolimus trong điều trị ung thư vú tiến triển có đột biến ESR1 và thụ thể estrogen dương tính, dự kiến sẽ có quyết định vào tháng 12 năm 2026.
Nghiên cứu lidERA giai đoạn III, ngẫu nhiên, nhãn mở, đa trung tâm đã tuyển chọn hơn 4.100 bệnh nhân mắc ung thư vú giai đoạn I-III có nguy cơ trung bình hoặc cao, ER dương tính, HER2 âm tính.
Mục tiêu chính là tỷ lệ sống sót không mắc bệnh xâm lấn. Các mục tiêu phụ quan trọng bao gồm tỷ lệ sống sót chung, tỷ lệ sống sót không mắc bệnh và độ an toàn.
Vào tháng 4 năm 2026, Roche đã ký một thỏa thuận hợp tác mới với C4 Therapeutics để cùng nhau thúc đẩy nghiên cứu trong lĩnh vực các chất liên hợp kháng thể-chất phân hủy, nhằm mục đích giới thiệu một phương thức điều trị mới cho bệnh ung thư.